Lire l’histoire de John

DE NOUVEAUX DÉVELOPPEMENTS THÉRAPEUTIQUES PROMETTEURS POUR LES NOURRISSONS ATTEINTS D’amyotrophie spinale

gettyimages-86802223

Un essai clinique du nusinersen, un médicament expérimental, a été annulé de façon précoce, la différence entre les enfants recevant ce médicament et ceux recevant un placebo étant si radicale que les médecins ont conclu qu’en toute conscience, ils ne pouvaient plus administrer le placebo. Le nusinersen vise à aider les personnes atteintes d’amyotrophie spinale.

Le Dr Craig Campbell est un scientifique et pédiatre du Children’s Hospital du London Health Sciences Centre qui travaille étroitement avec des patients atteints d’amyotrophie spinale. Il a pu constater lui-même les signes encourageants produits par ce médicament chez certains de ses patients. Nous avons posé quelques questions au Dr Campbell au sujet des nouvelles concernant cet essai clinique.

Qu’est-ce que le nusinersen et comment agit-il?

Le nusinersen est un oligonucléotide antisens qui, à la base, est un petit morceau de matériel génétique qui agit en leurrant la machinerie cellulaire, l’amenant ainsi à lire et produire une protéine SMN normale à partir d’un autre gène qui est très similaire à celui dont sont dépourvus les patients atteints d’amyotrophie spinale.

Quelles améliorations ont été observées au cours de l’essai clinique?

Dans cette étude, tant chez les nourrissons que les enfants (amyotrophie spinale de type 1 et 2, respectivement), les capacités motrices étaient meilleures que chez les sujets traités avec un placebo. Pour l’instant, nous n’avons pas encore vu les chiffres spécifiques, mais dans l’étude sur l’amyotrophie spinale de type 2, par exemple, les enfants ont montré des améliorations effectives de 4 points par rapport à leur fonction motrice de référence sur l’échelle que nous utilisons pour évaluer cette fonction chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale. Le groupe placebo a pour sa part perdu 2 points au cours de la même période de 15 mois. Il est très inhabituel pour les enfants atteints d’amyotrophie spinale d’améliorer leur score, cette maladie entraînant généralement un déclin de la fonction motrice avec le temps.

Comment la mise au point du nusinersen se poursuivra-t-elle maintenant que l’essai clinique a montré un résultat positif?

Tous les enfants participants aux études ont été transférés à des études de prolongation ouvertes et l’entreprise a ouvert un programme d’accès spécial afin que tous les enfants atteints d’amyotrophie spinale de type 1 puissent avoir un accès gratuit au nusinersen En ce moment, les sites d’étude au Canada (Vancouver, London, Toronto et Montréal) reçoivent les références de patients atteints d’amyotrophie spinale de type 1 pour un accès au nusinersen. Nous prévoyons que la société Biogen Inc. fera bientôt à Santé Canada une demande d’avis de conformité pour un nouveau médicament.

Quelle est la possibilité que s’ouvre une étude clinique sur le nursinersen pour les adultes atteints d’amyotrophie spinale?

Je ne crois pas que cela soit probable à court terme. La société soumettra probablement une demande pour une indication d’utilisation étendue pour le médicament et donc un essai pour adultes pourrait ne pas être nécessaire. Si toutefois Santé Canada devait limiter l’indication d’utilisation à un groupe d’âge spécifique, alors, oui, un essai pour adultes pourrait être nécessaire.

Qu’est-ce que cela signifie pour la recherche sur d’autres traitements pour les maladies neuromusculaires?

Indéniablement, cette nouvelle a suscité enthousiasme et espoir dans l’ensemble de la communauté neuromusculaire, et plus spécifiquement, cela donne une certaine validité à l’usage des oligonucléotides antisens, qui est en cours d’essai pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Eteplirsen et Drisapersen) et la dystrophie myotonique (Ionis). Toutefois, cela pose la question de comment tester d’autres médicaments chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale maintenant qu’un médicament efficace est sur le marché. Les essais placebo seront-ils possibles? Y aura-t-il assez d’enfants prêts à participer à de nouveaux essais et en mesure de le faire? Et comment les agences de réglementation réagiront-elles aux demandes pour de nouveaux essais cliniques? Ces questions n’ont pas de réponses claires pour l’instant.

Quels sont vos espoirs quant à l’utilisation future de ce médicament chez les patients atteints d’amyotrophie spinale?

Nous espérons obtenir une approbation accélérée de Santé Canada pour ce nouveau médicament et que l’indication d’utilisation fasse l’objet de mûres réflexions. Nous espérons aussi qu’un plan soit clairement établi pour la couverture de ce médicament afin que les familles n’aient pas à payer ni à s’inquiéter par manque de ressources financières. Idéalement, le médicament sera entièrement couvert par le gouvernement, mais il sera important d’explorer d’autres options telles que les programmes d’aide aux patients gérés par les sociétés pharmaceutiques.

Vous pouvez visionner la vidéo de CTV News ci-après et lire l’article qui l’accompagnait ici (en anglais seulement).

Tags:
Posted on:

Leave a Reply

*
WP-Backgrounds by InoPlugs Web Design and Juwelier Schönmann