Découverte en matière de cellules souches – Une entrevue avec le Dr Michael Rudnicki

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Vers la fin de l’année dernière, une étude révolutionnaire menée à Ottawa faisait la manchette dans le monde entier, la première à démontrer que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte directement les cellules souches musculaires, des résultats qui viennent bouleverser des croyances tenues de longue date sur les causes de la maladie.

« Pendant près de 20 ans, nous avons cru que la faiblesse musculaire observée chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne était surtout attribuable à des problèmes dans les fibres musculaires », déclare le Dr Michael Rudnicki, auteur principal de l’étude et directeur du Programme de médecine régénératrice de l’Hôpital d’Ottawa. « Mais nos recherches démontrent qu’elle est aussi attribuable à des défauts intrinsèques dans le fonctionnement des cellules souches musculaires. »

Lisez notre entrevue exclusive avec le Dr Rudnicki :

Q : Comment avez-vous découvert que la dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie des cellules souches?

R : Cela a débuté à cause d’une expérience qui examinait l’effet de Wnt7a, une protéine qui stimule et accroît le processus de réparation dans les cellules souches musculaires et qui agit aussi sur les fibres musculaires pour en stimuler la croissance. Dans cette expérience, le groupe de contrôle, dépourvu de Wnt7a, était très anormal et cela a provoqué toute la série d’expériences qui ont mené à cette nouvelle découverte.

Q : Vos recherches initiales ont été menées sur des cellules de souris. Quelle est la prochaine étape?

R : Nous collaborons avec les Dres Leanne Ward et Jodi Warman du Centre hospitalier pour enfants de l’est de l’Ontario (CHEO) pour examiner des biopsies humaines prises sur des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) afin de confirmer nos résultats (chez les humains). On nous a récemment fourni des photomicrographies qui montrent l’expression polarisée de dystrophine dans les cellules souches musculaires humaines. Nous sommes confiants que nos résultats seront confirmés chez les patients humains atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Q : Quelle influence aura cette nouvelle compréhension de la dystrophie musculaire de Duchenne sur son traitement?

R : La conception de toute intervention, par exemple le saut d’exon, la thérapie génique ou l’édition génomique, doivent maintenant cibler tant les cellules souches que les fibres musculaires. Cela est déjà pris en compte dans la conception d’interventions thérapeutiques, mais je crois qu’il faut maintenant accorder plus d’importance à cet élément.

Q: Basé sur ces résultats, quels sont certaines interventions thérapeutiques potentielles pour la DMD? Et quand pouvons-nous compter les voir?

R : Nous avons découvert qu’une protéine appelée Wnt7a restaure la fonction des cellules souches musculaires dans la DMD et nous avons entrepris des expériences pour tester la possibilité d’utiliser Wnt7a comme outil thérapeutique pour traiter la maladie. Nous évaluons aussi d’autres médicaments que nous avons identifiés comme agissant à la manière de Wnt7a. Nous espérons pouvoir cibler les cellules souches musculaires en utilisant une intervention pharmacologique comme traitement complémentaire aux approches de correction génique.

Le Dr Michael Rudnicki (Ph.D., OC, MSSC) est scientifique principal du programme de médecine régénératrice de l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa, directeur du programme de médecine régénératrice et du Centre de recherche sur les cellules souches Sprott, professeur à la Faculté de médecine de l’Université d’Ottawa et directeur scientifique du Réseau des cellules souches. Le Dr Rudnicki est titulaire de la Chaire de recherche du Canada en génétique moléculaire.

En savoir plus sur la découverte du Dr Rudnicki

Note: Cet article a été republié dans notre rapport annuel. Lire le rapport complet.

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