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Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Questions fréquentes sur les essais cliniques

Où puis-je me renseigner sur les essais cliniques concernant les maladies neuromusculaires?
  • Parlez-en à votre neurologue ou à votre fournisseur de soins de santé.
  • Visitez le site du Canadian Neuromular Disease Registry (CNDR), un registre national qui répertorie les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire et qui permet de recueillir, à l’échelle du pays, des renseignements médicaux importants afin d’accroître les connaissances sur les maladies neuromusculaires et d’accélérer l’élaboration de nouveaux traitements.
  • Inscrivez-vous auprès de Dystrophie musculaire Canada. C’est gratuit et nous vous tiendrons informés des derniers développements dans les recherches canadiennes et les essais cliniques sur les maladies neuromusculaires.
  • Plus d’information sur les programmes et services de Dystrophie musculaire Canada.
Qu’est-ce qu’un essai clinique?

L’essai clinique est une façon d’étudier chez l’être humain des traitements expérimentaux qui se sont révélés prometteurs en laboratoire. L’essai clinique suit un protocole très strict, conçu avec soin pour à la fois préserver la santé des participants et répondre à des questions de recherche précises. Les essais cliniques visent à évaluer la sécurité et l’efficacité de médicaments, d’appareils ou de thérapies.

Qui peut participer à des essais cliniques?

Avant de faire partie d’un essai clinique, les participants doivent d’abord se qualifier. Pour chaque essai clinique, des paramètres appelés « critères d’inclusion et d’exclusion » sont établis pour la sélection des participants potentiels. Ces critères concernent des facteurs tels que l’âge, le sexe, le type de maladie et son stade ainsi que la liste des traitements suivis. Ils sont établis pour assurer la fiabilité des résultats de l’étude et garantir la sécurité des participants.

Quelles sont les différentes phases d’une étude clinique?

Avant de pouvoir conclure à la sécurité et à l’efficacité d’un médicament, d’un appareil ou d’un traitement, ceux-ci doivent traverser avec succès différentes phases d’expérimentation.

  • Phase I : Les essais de phase I permettent de tester un traitement sur un petit groupe de personnes pour en évaluer l’innocuité, déterminer un dosage sécuritaire et déceler les effets secondaires.
  • Phase II : Dans un essai de phase II, l’efficacité et l’innocuité d’un traitement sont testées sur un grand nombre de patients. Il s’agit souvent d’essais randomisés et à l’aveugle qui permettent d’évaluer l’efficacité d’un traitement donné par rapport à l’efficacité d’un traitement standard ou l’absence de tout traitement (placebo).
  • Phase III : Les essais de phase III apportent une connaissance plus approfondie de l’efficacité d’un traitement, de ses avantages et des effets indésirables possibles. Ces essais sont effectués sur un grand nombre de patients, généralement des centaines, voire des milliers, dans différents centres et sur plusieurs années.
  • Phase IV : Les essais de phase IV évaluent les risques et avantages à long terme d’un traitement après sa mise en marché.
À quoi doivent s’attendre les participants à un essai clinique?

Cela variera selon le protocole propre à l’étude. Généralement, les patients reçoivent un traitement qui est administré pendant un laps de temps déterminé. Il peut s’agir du traitement sous étude, d’un autre traitement déjà disponible ou simplement d’un placebo, c’est-à-dire une pilule, un liquide ou une poudre dépourvus de valeur thérapeutique. Les participants seront vus régulièrement par des médecins, des infirmières ou d’autres membres du personnel médical de l’essai qui effectueront alors divers tests reliés spécifiquement aux éléments que l’essai vise à mesurer ou évaluer. L’état de santé général des participants est aussi évalué lors de ces rencontres.

Quels sont les avantages de participer à un essai clinique?

L’avantage le plus évident est d’avoir potentiellement accès à un nouveau traitement avant que celui-ci ne soit disponible à l’ensemble de la population. Il est toutefois important de se rappeler que les essais cliniques sont des expériences : les participants n’ont aucune garantie que le traitement sous étude sera efficace. Il est particulièrement important de bien expliquer ce fait lorsque ce sont des enfants qui prennent part à un essai. Laisser entendre à un enfant, dès le départ, que le médicament à l’étude les aidera pourrait avoir des conséquences fâcheuses s’il s’avère que le médicament n’a pas les effets bénéfiques escomptés ou qu’il entraîne des effets secondaires inquiétants.

Les participants bénéficient aussi d’un suivi étroit de leur état de santé, ce qui pourrait contribuer à une meilleure gestion de leur maladie.

De nombreuses personnes tirent une grande satisfaction de savoir que leur participation permet d’en aider d’autres, qu’elle contribue à augmenter la somme des connaissances sur la maladie et fait ainsi avancer la recherche médicale.

Quels sont les risques et les inconvénients liés à la participation à un essai clinique?
  • De nombreux traitements s’avèrent inefficaces à la suite d’essais cliniques ou, à tout le moins, pas plus efficaces que les traitements déjà disponibles. Même si un traitement s’avère généralement efficace, vous pourriez ne pas en bénéficier directement, par exemple si vous recevez une faible dose ou un placebo.
  • Vous pourriez avoir à interrompre vos traitements ou la prise de vos médicaments actuels pour la durée de l’essai.
  • Vous pourriez éprouver des effets secondaires et, dans des cas rares, ceux-ci pourraient être sérieux ou même menacer la vie. Pour chaque étude, une personne ou un comité est chargé d’assurer un suivi de sécurité ainsi qu’un suivi médical pour détecter tout événement ou réaction qui pourrait se produire chez un participant en cours d’essai et y réagir promptement. Tous les effets indésirables sont documentés et les effets sérieux sont rapportés directement et immédiatement aux organismes de réglementation.
  • Souvent, la participation à une étude implique des visites multiples et fréquentes à l’hôpital, ce qui pourrait n’être ni facile, ni pratique. Les interventions requises par l’étude, par exemple des tests sanguins ou des biopsies, pourraient aussi s’avérer douloureuses ou désagréables.

Ces risques, et d’autres propres à chaque étude, devraient vous être expliqués par l’équipe médicale dans le cadre du processus lié au consentement éclairé, qui a lieu avant votre inscription à l’étude.

Qu’est-ce que le consentement éclairé?

Le consentement éclairé est le processus qui consiste à prendre connaissance des principaux éléments concernant une étude clinique avant de décider d’y participer ou non. Les médecins et les infirmières associés à l’étude vous en expliqueront l’objectif, la durée, les interventions nécessaires ainsi que les risques et les avantages liés à la participation. Tous les participants devront signer un document de consentement éclairé par lequel ils reconnaissent officiellement qu’ils ont bien compris les caractéristiques de l’étude. Pour les enfants, on utilise un formulaire de consentement rédigé dans un langage qui leur est accessible et qui permet à l’enfant de consentir à sa participation sur la base de son niveau de compréhension. Ce consentement de l’enfant s’accompagne bien sûr d’un formulaire de consentement qui doit être donné par un adulte.

Le consentement éclairé n’est pas un contrat et les participants peuvent en tout temps décider de se retirer d’un essai clinique. Un participant qui décide de se retirer de l’étude doit informer l’équipe de recherche de sa décision ainsi que des raisons qui motivent son départ.

Qu’arrive-t-il après la fin d’un essai clinique?

Lorsqu’un essai prend fin, les chercheurs prennent le temps d’en analyser les résultats. Si les résultats sont positifs, le fabricant demandera à Santé Canada la permission de commercialiser le traitement au Canada. Tout ceci prend un certain temps. En tant que participant à un essai clinique, le plus souvent, vous pourrez recevoir un traitement pendant que le processus d’approbation est en cours par le biais d’une étude de prolongation ouverte.

Devrais-je participer à un essai clinique?

La participation à un essai clinique peut constituer une expérience enrichissante. La décision d’y participer ou non est personnelle et exige une réflexion sérieuse. Il est important de bien comprendre et d’être à l’aise avec les réponses aux questions suivantes :

  1. Quel est l’objectif de l’étude?
  2. Pourquoi les chercheurs croient-ils que le traitement à l’étude pourrait être efficace?
  3. Ce traitement a-t-il déjà fait l’objet de tests?
  4. Qui commandite l’étude? Qui paiera pour le traitement et toute autre intervention nécessaire?
  5. Qui a évalué et approuvé l’étude?
  6. Quels sont les qualifications médicales et l’expérience des chercheurs de l’étude et des autres professionnels qui y sont associés?
  7. Quels traitements, tests ou interventions seront nécessaires? À quelle fréquence? Où seront-ils effectués?
  8. Quels sont les risques, les effets secondaires et les avantages potentiels à court et à long terme? Comment ceux-ci se comparent-ils aux traitements déjà disponibles?
  9. Comment seront assurés le suivi des résultats et la sécurité des participants?
  10. Est-ce que je serai remboursé pour les dépenses encourues, par exemple les frais de transport?
  11. Quelle sera la durée de l’étude?
  12. Quand les résultats de l’essai seront-ils connus?
  13. Le traitement sera-t-il disponible une fois l’étude terminée?
  14. Un suivi sera-t-il effectué une fois l’étude terminée?

VIDÉO

Dr Jack Puymirat

Essais cliniques pour les maladies neuromusculaires.
Présentation Vidéo, 26 mai 2012

Présentation de : Dr Jack Puymirat, neurologue.
Durée : 0:58:29

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