Trouver un essai clinique

DES PROGRÈS CHAQUE JOUR

Plus que jamais, des essais cliniques sont effectués pour trouver de meilleurs traitements et améliorer la vie des personnes touchées par une maladie neuromusculaire et les chercheurs cliniques canadiens jouent un rôle important dans cet effort de recherche.

Essais actuellement en recrutement de participants
(À noter que ces sites et la documentation qui s’y rapporte ne sont généralement disponibles qu’en anglais.)
  • Une étude de phase 2 pour évaluer l’innocuité, l’efficacité, la pharmacocinétique (PK) et pharmacodynamique (PD) du PF-06252616 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (en anglais seulement)
    Sites canadiens : Montréal (Québec), London (Ontario)
    PF-06252616 est un anticorps monoclonal anti-myostatine expérimentale. La myostatine agit dans le corps pour aider à réguler la croissance musculaire en inhibant (bloquer) la différenciation et la croissance musculaire. Le blocage de la myostatine pourrait avoir une application thérapeutique dans le traitement des maladies musculaires, comme la dystrophie musculaire de Duchenne. Basé sur le mécanisme d’action proposé du PF-06252616, il est possible d’augmenter la masse musculaire et la fonction chez les garçons atteints de Duchenne qui présentent des signes de masse musculaire réduite. Ceci est une phase 2 randomisée, 2-période, en double aveugle, une étude de dose multiple ascendante contrôlée par placebo pour évaluer l’innocuité, l’efficacité, la PK et PD du PF-06252616 administré aux garçons ambulatoires diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne.
  • Etude du BMS-986089 sur les garçons ambulatoires diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne. (en anglais seulement)
    Sites canadiens : Montréal (Québec), London (Ontario)
    BMS-986089 est une protéine expérimentale qui est conçue pour se lier à la myostatine. La myostatine est une protéine produite principalement dans les cellules musculaires squelettiques qui empêche la prolifération des cellules musculaires et la différenciation. Cette étude est vise à évaluer l’innocuité et la tolérabilité du BMS-986089 chez les garçons atteint de dystrophie musculaire de Duchenne.
  • Sécurité, tolérabilité, pharmacocinétique et efficacité de la CFZ533 dans la myasthénie grave modérée à sévère. (en anglais seulement)
    Le but de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’efficacité de la CFZ533 comme thérapie complémentaire chez les patients atteints de la myasthénie grave (MG) modérée à sévère. Le CFZ533 est un anticorps qui se lie à une protéine appelée CD40 et qui existe dans certaines cellules sanguines. L’Institut neurologique de Montréal et l’Hôpital sera l’un des emplacements où les essais cliniques auront lieu.
  • Transplantation de myoblastes chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (en anglais seulement)
    Sites canadiens : Québec, London
    Chercheurs principaux : Drs Jack Puymirat et Craig Campbell
    Commanditaire : Dr Jacques P. Tremblay
    Les phases I et II de cet essai clinique consistent à vérifier si la transplantation de myoblastes normaux dans un muscle donné (l’extenseur radial du carpe) peut améliorer la force de ce muscle. Lors des phases I et II, les patients recevront une transplantation de myoblastes issus d’une biopsie musculaire prélevée sur un donneur sain et congelés dans le nitrogène liquide. On injectera au patient trente millions de myoblastes par cm3 sur une surface de plus en plus grande de l’extenseur radial (i.e. 3, 6 et 9 cm2). Le muscle controlatéral recevra une injection de solution saline et servira de contrôle. La force des deux muscles sera mesurée 3 mois après la transplantation pour vérifier si la transplantation de myoblastes a permis d’augmenter la force du muscle. Si aucune augmentation significative n’est constatée, le protocole sera terminé immédiatement pour le patient. Si une augmentation significative est constatée, le patient sera maintenu en immunosuppression pour une période de 6 mois après la transplantation et sa force sera réévaluée.
  • Établissement du régime posologique optimal pour la dystrophie musculaire de Duchenne (étude FOR-DMD)
    Sites d’essais canadiens : London, Calgary, Vancouver, Winnipeg et Ottawa
    Chercheur principal : Robert C. Griggs, M.D., Université de Rochester
    Chercheure principale : Kate Bushby, M.D., Newcastle University
  • Étude visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du ISIS-SMN Rx chez les poupons atteints d’amyotrophie spinale
    Sites d’essais canadiens : Montréal, Toronto, Vancouver
  • Exercices de recrutement du volume pulmonaire pour contrer le déclin de la CVF et réduire la durée des infections (étude STEADFAST)
    Sites d’essais canadiens : Calgary, Edmonton, Halifax, Hamilton, London, Montréal, Ottawa, Québec, Toronto, Winnipeg, Vancouver
    Chercheure principale : Sherri Katz, M.D., Centre hospitalier pour enfants de l’est de l’Ontario
    Les complications respiratoires constituent la principale cause de maladie et de décès chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Une technique appelée « recrutement du volume pulmonaire » (RVP) s’effectue en utilisant un masque facial ou une pièce buccale et un ballon de réanimation pour gonfler les poumons, ce qui aide à débarrasser les voies respiratoires des sécrétions et augmente l’efficacité de la toux. Cette technique contribue aussi à réduire les zones d’affaissement des alvéoles pulmonaires et à prévenir la pneumonie. Notre objectif est de mener des essais multicentre randomisés contrôlés sur l’utilisation du RVP deux fois par jour en plus du traitement conventionnel et de comparer les résultats avec le recours au seul traitement conventionnel. Pour ce faire, nous évaluerons l’impact d’une thérapie de RVP sur la fonction pulmonaire, les infections respiratoires, le nombre d’hospitalisations et la qualité de vie. S’il s’avère efficace, ce traitement simple pourrait éventuellement faire partie des normes de soins mondiales en matière de dystrophie musculaire de Duchenne, améliorant ainsi leur fonction respiratoire et leur qualité de vie.
  • Comparaison de trois méthodes pour améliorer le débit expiratoire de toux et le volume pulmonaire chez les enfants atteints de maladies neuromusculaires
    Canadian sites :
    Chercheur principal : Mike Seear, M.D., British Columbia Children’s Hospital
    Cette étude comparera trois méthodes différentes d’amélioration du débit expiratoire de toux et du volume pulmonaire. Les résultats de cette étude fourniront des donées pour aider à améliorer le suiv/management des complications pulmonaires chez les enfants atteints de maladies neuromusculaires.
Études en cours avec une composante canadienne qui ne sont pas présentement en recrutement de participants

Pour des renseignements sur ces études, veuillez contacter le chercheur principal indiqué au clinicaltrials.gov, une base de données en ligne interrogeable sur les études cliniques de financement public ou privé effectuées à travers le monde sur des sujets humains.

Si vous avez besoin d’aide pour contacter un chercheur, n’hésitez pas à communiquer avec Pascale Rousseau, directrice des services aux clients de la division du Québec de Dystrophie musculaire Canada, au 514 393-3522, poste 3102 ou, sans frais, au 1 800 567-2236.

Vidéo

Natasha Campbell


Présentation Vidéo, 16 novembre 2013

Présentation de : Natasha Campbell, coordonnatrice de la recherche clinique à l’Institut et Hôpital neurologiques de Montréal
Durée : 0:37:29

Dr Jack Puymirat


Présentation Vidéo, 25 mai 2012

Présentation de : Dr Jack Puymirat, neurologue
Durée : 0:58:29

Liens Utiles

RESSOURCES EN ANGLAIS

Debra Chiabai

A Parent’s Perspective
Présentation Vidéo

Présentation de : Deborah Chiabai
Durée : 0:10:42

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