Chaire de Recherche The Friends of Garrett Cumming

Qu’est-ce que la chaire de recherche The Friends of Garrett Cumming?

En partenariat avec l’Université de l’Alberta, Dystrophie musculaire Canada a établi cette chaire pour rehausser les capacités nationales et internationales de recherche, avec comme but ultime la mise au point d’un traitement curatif pour les maladies neuromusculaires.

Comme la chaire est-elle financée?

La chaire porte le nom de Garrett Cumming, un jeune Albertain atteint de dystrophie musculaire de Duchenne. Ses proches, ses amis et les gens de son milieu n’ont ménagé aucun effort pour recueillir plus de 1,6 million de dollars auprès de sympathisants à leur cause. Dystrophie musculaire Canada a jumelé ces dons dollar pour dollar, obtenant 1,5 million du gouvernement albertain dans le cadre du fonds Access To The Future. Ce sont ces collaborations multiples qui ont permis d’établir la première chaire de recherche canadienne financée par un fonds de dotation consacrée aux maladies neuromusculaires.

Qui est titulaire de cette chaire?

Dr Toshifumi Yokota

Le Dr Toshifumi Yokota est le premier titulaire de la chaire de recherche The Friends of Garrett Cumming de Dystrophie musculaire Canada à l’Université de l’Alberta.

Le Dr Yokota a reçu son doctorat en 2003 de l’École des sciences de l’Université de Tokyo. Une fois terminée sa formation postdoctorale, il a travaillé comme associé de recherche pour le Dr Eric Hoffman du Children’s National Medical Center de Washington, D.C., où il a étudié les mécanismes moléculaires de maladies neuromusculaires telles que la dystrophie musculaire de Duchenne et travaillé à l’élaboration de thérapies sécuritaires et efficaces.

Quel est le domaine de recherche du Dr Yokota?

Depuis sa nomination à la chaire de recherche The Friends of Garrett Cumming en 2011, le Dr Yokota a poursuivi des recherches visant la mise au point de thérapies innovatrices pour le traitement de la dystrophie musculaire. Ses travaux se concentrent présentement sur trois projets :

  • Thérapie antisens et technique du saut d’exon. La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par des mutations du gène qui code pour la dystrophine. La technique du saut d’exon utilise des molécules synthétiques semblables à l’ADN pour masquer les parties mutantes du gène de dystrophine et permettre d’en sauter la lecture. Le Dr Yokota et son équipe ont déjà expérimenté avec succès un premier traitement systémique de chiens dystrophiques en utilisant des sauts d’exon multiples.
  • Analyse des fibres révertantes de dystrophine. Composées de dystrophine fonctionnelle, ces fibres se retrouvent chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne chez qui, par ailleurs, les protéines de dystrophine fonctionnelles sont absentes. En analysant ces fibres, les chercheurs espèrent pouvoir mettre au point de nouvelles cibles de traitement plus efficaces.
  • Imagerie de la membrane musculaire. Certaines formes de dystrophie musculaire, dont la dystrophie musculaire des ceintures de type 2B et la myopathie de Miyoshi, présentent une déficience fondamentale du mécanisme de réparation de la membrane des muscles squelettiques. Le Dr Yokota utilise une technologie de pointe pour analyser les mécanismes moléculaires impliqués dans la réparation de la membrane musculaire. Une meilleure compréhension de ce processus pourrait mener à de meilleurs traitements pour les patients.

Les travaux du Dr Yokota ont fait l’objet de beaucoup d’attention, tant dans les milieux académiques que dans les médias. Son objectif est de pouvoir un jour mettre au point un traitement curatif pour toutes les formes de dystrophies musculaires. En savoir plus sur les travaux du Dr Yokota et ses publications (en anglais seulement).

Entrevue avec le Dr Toshifumi Yokota

Au début de 2011, le Dr Yokota a été nommé titulaire de la chaire de recherche The Friends of Garrett Cumming, Dystrophie musculaire Canada nouvellement crée à l’Université de l’Alberta. Cette chaire, la première en son genre au Canada, offre de nouvelles possibilités pour la recherche sur les maladies neuromusculaires.

En juillet dernier, Dystrophie musculaire Canada a interviewé le Dr Yokota sur ses travaux, son nouveau poste et sa relocalisation à Edmonton.

Dystrophie musculaire Canada : Dr Yokota, pouvez-vous nous décrire brièvement en quoi consistent vos recherches actuelles?

Dr Yokota : Nous travaillons à mettre au point un traitement curatif pour la dystrophie musculaire en utilisant une sorte de « pansement » pour ADN appelé morpholino. Nous utilisons de petites molécules semblables à l’ADN, les morpholinos, pour couvrir une partie mutée du gène, à la manière d’un pansement. Ceci permet au gène de sauter par-dessus la partie mutée et de produire des protéines quasi normales. Nous avons récemment réussi la première thérapie par saut d’exon sur un chien modèle de la dystrophie musculaire.

DMC : Parlez-nous des implications de vos recherches et des formes de thérapie auxquelles elles pourraient mener.

Dr Yokota : On croyait que le saut d’exon thérapeutique n’était applicable qu’à un nombre limité de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), mais nous avons démontré qu’en utilisant un cocktail de divers morpholinos, nous pouvons potentiellement traiter plus de 90% des patients DMD.

Nous tentons aussi d’appliquer ce « pansement » pour ADN à plusieurs formes de mutations différentes de la DMD et à d’autres formes de dystrophie musculaire telles que la dystrophie musculaire des ceintures de type IIB, la myopathie de Miyoshi et la dystrophie myotonique.

DMC : Qu’est-ce que votre nomination à la présidence de la chaire de recherche The Friends of Garrett Cumming, Dystrophie musculaire Canada signifie pour vos recherches?

Dr Yokota : Il s’agit pour moi d’une occasion splendide et j’apprécie tous ceux qui m’ont appuyé à cet égard. J’aurai pour la premiére fois l’occasion de mettre sur pied un laboratoire indépendant à titre de chercheur principal et je suis à la fois enchanté et extrêmement honoré de le faire à l’une des universités les plus célèbres et les plus prestigieuses du Canada. J’ai aussi très hâte d’y travailler avec les chercheurs et les étudiants. Je souhaite contribuer au succès soutenu de la recherche médicale canadienne en matière de dystrophie musculaire.

DMC : À votre avis, que signifie la création de cette chaire pour la recherche canadienne sur la dystrophie musculaire?

Dr Yokota : Il existe déjà de nombreux chercheurs canadiens dans ce domaine. Le Canada est d’ailleurs l’un des chefs de file de la recherche sur la dystrophie musculaire et plus particulièrement de la recherche sur les cellules souches musculaires.

Mais à ma connaissance, peu de chercheurs travaillent sur les thérapies antisens ou sur les thérapies par saut d’exon pour la dystrophie musculaire. Je crois donc que ma spécialité s’harmonisera très bien avec ces autres recherches.

Je compte aussi collaborer avec d’autres chercheurs au Canada. Ayant obtenu mon doctorat à l’Université de Tokyo et travaillé ensuite au Imperial College de Londres et au Children’s National Medical Center de Washington, D.C., à titre de chercheur post-doctorant, je connais des chercheurs de partout au monde. J’aimerais utiliser ces liens pour promouvoir davantage les collaborations internationales dans ce domaine.

DMC : Quelle direction prendront vos recherche au cours des 5 à 10 prochaines années?

Dr Yokota : À court terme, je veux poursuivre mes travaux sur les sauts d’exon et les thérapies antisens pour la DMD et d’autres formes de dystrophies musculaires.

À plus long terme, je vise à trouver une autre cible potentielle pour le traitement de la DMD, notamment pour identifier les facteurs qui favorisent le saut d’exon. On constate chez les patients DMD des mutations du gène DMD et l’absence d’une protéine appelée dystrophine. Mais pour des raisons encore inconnues, on retrouve chez la plupart des patients une petite quantité de fibres qui sont positives pour la dystrophine (« fibres révertantes »). Ces fibres montrent des sauts d’exon spontanés, ce qui signifie qu’elles sautent spontanément par-dessus la partie mutée du gène. Ce mécanisme est très semblable à la thérapie par saut d’exon avec morpholinos antisens et je compte procéder à l’analyse moléculaire de ces fibres positives, ce qui pourrait mener à la découverte d’une nouvelle cible pour le traitement de la dystrophie musculaire.

DMC : Vous vous êtes déjà rendu à Edmonton plusieurs fois. Outre votre travail, qu’est-ce qui est le plus intéressant pour vous dans cette relocalisation?

Dr Yokota : Edmonton me rappelle la ville où je suis né, Morioka, à environ 500 km au nord de Tokyo. Il y fait froid en hiver et j’aime les sports d’hiver. J’ai donc surtout hâte de pouvoir m’y adonner.

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