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Le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne au centre d’un nouveau partenariat de recherche

Pour publication immédiate – 4 avril 2019

Toronto, Ontario – Dystrophie musculaire Canada (DMC) et la Fondation pour la thérapie génique et cellulaire (le Rêve de Jesse) unissent leurs forces pour accélérer la recherche innovante vers de nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne à hauteur de 600 000 $.

Dans le cadre de ce partenariat, DMC fournira 300 000 $ et Le Rêve de Jesse fera de même. Deux projets de recherche seront ainsi financés :

Drsup> Anthony Gramolini : Nanoparticules non virales immunomodulatrices pour l’acheminement de CRISPR/Cas9 comme intervention thérapeutique dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Dr Michael A. Rudnicki : Utilisation d’exosomes pour l’acheminement de Wnt7a pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.

« Pour quiconque a une maladie neuromusculaire, la recherche offre l’espoir que de meilleurs traitements seront mis au point et, un jour, une guérison. Ces deux projets de recherche ont montré des résultats initiaux très prometteurs, et nous sommes enchantés du fait que cet investissement contribuera à faire avancer la recherche », a déclaré Barbara Stead-Coyle, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Nous sommes aussi très heureux de collaborer avec Le Rêve de Jesse pour financer ces recherches prometteuses, et avons hâte de voir les impacts positifs qu’elles auront pour nos clients et leur famille. »

Les deux projets visent l’amélioration d’un élément critique, le vecteur d’acheminement, utilisé dans les thérapies géniques telles que le transfert et l’édition de gènes.

« Le Rêve de Jesse est fière de s’associer à Dystrophie musculaire Canada pour financer ces deux projets de recherche exceptionnels », déclarait Perry Esler, directeur général du Rêve de Jesse. « Depuis près de 25 ans, Le Rêve de Jesse a financé les recherches les plus prometteuses sur la dystrophie musculaire de Duchenne partout au monde, et nous avons pu constater à quel point la vie d’une personne confrontée à la dystrophie musculaire de Duchenne s’améliore lorsqu’elle peut bénéficier des découvertes scientifiques. Jesse Davidson, l’inspiration derrière notre fondation, a dit un jour : « Quand les chercheurs travaillent ensemble, des miracles peuvent se produire. » Je crois que cela vaut aussi quand les organismes subventionnaires travaillent ensemble, et c’est dans cet esprit de collaboration que nous accueillons la possibilité d’unir nos forces à celles de DMC. »

Déjà, plusieurs essais cliniques explorent le transfert de gènes (une forme de thérapie génique) dans la dystrophie des ceintures et la dystrophie de Duchenne. Ces essais utilisent comme vecteur de transport un VAA, un virus adéno-associé, mais cette méthode a des limites, notamment sa faible capacité de charge, la difficulté de produire de grandes quantités de VAA, et la possibilité de déclencher la réponse immunitaire si les VAA doivent être administrés plus d’une fois.

Pour contourner certaines de ces limites, les deux projets de recherche étudieront d’autres vecteurs non viraux.

Le Dr Gramolini et son équipe étudieront BIPHIP, une nanoparticule qui sera utilisée pour transporter les outils d’édition génique CRISPR jusqu’aux cellules, avec pour objectif d’éditer un changement génétique causant la maladie. Le Dr Rudnicki et son équipe, quant à eux, étudieront les exosomes comme vecteurs de transport du gène Wnt7a, qui s’est montré capable d’aider les cellules musculaires à se régénérer.

En cas de succès, les résultats de ces études pourraient trouver une application plus large pour d’autres formes de dystrophies musculaires.

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DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes atteintes de maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour plus d’information sur Dystrophie musculaire Canada, visitez le www.muscle.ca ou composez, sans frais, le 1 800 567-2873.

LE RÊVE DE JESSE

Le Rêve de Jesse est un partenariat entre la science et les familles dédiées à la découverte d’un traitement et d’un remède contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Car aucun parent de devrait survivre à ses enfants. Pour plus d’information sur Le Rêve de Jesse, visitez le www.jessesjouney.com ou composez le 519 645-8855.

CONTACT MÉDIAS

Heather Rice
Dystrophie musculaire Canada
Heather.Rice@muscle.ca
902 440-3714

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Revue de L’ACMTS et Spinraza

La décision sur le Spinraza souligne le besoin d’un cadre d’évaluation canadien pour les maladies rares/les médicaments orphelins

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Au Canada, le processus d’examen et d’approbation des médicaments est complexe. Depuis Santé Canada, l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) jusqu’à l’Alliance pancanadienne pharmaceutique et les gouvernements de chaque province et territoire, de très nombreux organismes participent au processus de décision.

Bien qu’assurer des preuves concrètes et de meilleurs résultats de santé devraient figurer en première place de la liste des considérations, le coût semble devenir un facteur déterminant. Nous comprenons que les gouvernements font face à des défis importants en matière de santé et que les budgets sont mis à rude épreuve. Toutefois, un accès aux soins équitable et en temps opportun constitue le fondement même du système de santé canadien. C’est une valeur que nous partageons, une valeur qui nous définit en tant que Canadiens et qui définit notre système de santé.

C’est pourquoi la récente décision que publiait l’ACMTS le 1er mars dernier concernant l’utilisation du Spinraza pour traiter l’amyotrophie spinale de types 1, 2, 3 et 4, une maladie neuromusculaire rare, ne peut et ne doit pas être ignorée. en savoir plus

À la lumière de cette seule décision, la communauté des maladies neuromusculaires et toute la communauté des maladies rares se demandent si l’accès aux soins sera un jour véritablement équitable et opportun. Cette décision a mis en lumière le fait que le Canada a désespérément besoin de redéfinir son approche concernant le traitement et la prise en charge des maladies rares.

Santé Canada définit les maladies rares comme des maladies qui touchent un petit nombre de personnes, qui menacent la vie et sont incapacitantes, sérieuses et chroniques. On estime qu’environ 1 personne sur 12 au Canada est effectivement atteinte d’une maladie rare, en majorité des enfants. Dystrophie musculaire Canada s’occupe de plus de 160 maladies neuromusculaires et toutes sont des maladies rares.

La gravité de l’amyotrophie spinale (AS) varie grandement selon l’âge auquel cette maladie se manifeste. L’AS de type 1 se manifeste avant l’âge de six mois et est la cause génétique la plus courante de mortalité infantile. L’AS de type 2 se manifeste quant à elle entre 6 et 18 mois, et les patients présentent des retards de développement moteur, des problèmes respiratoires et, possiblement, une espérance de vie réduite. Chez les patients atteints d’AS de type 3, la maladie se manifeste entre 18 mois et 18 ans, et entraîne la faiblesse musculaire. L’AS de type 4 est la forme adulte de cette maladie. Elle cause des degrés divers de faiblesse musculaire. Toutes les formes d’amyotrophie spinale ont en commun un déclin graduel de la fonction musculaire.

L’amyotrophie spinale affecte gravement la capacité de marcher, la force musculaire, la motricité fine, la respiration profonde, la déglutition et la capacité de s’alimenter. L’incapacité de marcher oblige les personnes atteintes à utiliser un fauteuil roulant et d’autres aides à la mobilité, et à composer avec tous les obstacles qui y sont associés. Dans les cas les plus graves, les patients sont incapables de faire les mouvements les plus simples, comme de s’asseoir ou de se nourrir sans aide.

Les problèmes respiratoires peuvent entraîner la dépendance à la ventilation mécanique, et les problèmes de déglutition peuvent nécessiter l’utilisation d’un tube de gavage. Pour les jeunes adultes, tous ces problèmes constituent autant d’obstacles à leur autonomie : partir de chez leurs parents, trouver du travail, se faire des amis, sans oublier la conscience du fardeau que la maladie place sur leurs proches.

Le nusinersen, commercialisé sous le nom de Spinraza, est un médicament utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale. Médicament « antisens », le Spinraza cible les instructions génétiques au stade de l’ARN, un intermédiaire entre l’ADN et la fabrication des protéines à l’intérieur des cellules, ce qui entraîne une production accrue des protéines de survie des neurones moteurs nécessaires.

En décembre 2016, le Spinraza devenait le premier médicament approuvé au Canada pour traiter cette maladie. Ce médicament a aussi obtenu la désignation de « médicament orphelin » aux États-Unis et au sein de l’Union européenne. En fait, les essais cliniques portant sur l’utilisation du Spinraza chez les nourrissons et les enfants ont été stoppés prématurément sur la base de résultats précoces montrant clairement que les participants traités avec le Spinraza atteignaient beaucoup plus d’étapes de développement moteur que ceux qui recevaient un placebo. Tous les participants à ces essais cliniques ont ensuite été invités à participer à une étude ouverte où tous recevraient le médicament.

Un parent a décrit le traitement comme tout simplement miraculeux. Au nombre des améliorations constatées, mentionnons un renforcement de la respiration, de la voix et de la toux, une augmentation de la force, de l’énergie et du mouvement, la capacité de faire de nouveaux mouvements tels que de tenir sa tête droite, se retourner, se tenir debout avec ou sans aide et utiliser des aides à la mobilité. Les parents ont aussi constaté des effets positifs sur l’humeur et une récupération plus rapide et plus complète lors d’infections.

L’ACMTS et l’INESSS ont chacun procédé à des examens distincts qui ont mené à des recommandations très différentes quant à l’accès à ce médicament, l’ACMTS y imposant des restrictions importantes, restrictions qui étaient absentes des recommandations de l’INESSS. Cela a entraîné une « loterie du code postal » pour les patients atteints d’amyotrophie spinale au Canada. Au Québec et dans 13 pays (Allemagne, Autriche, Italie, Luxembourg, Israël, Japon, Espagne, Belgique, Roumanie, Hong Kong, Portugal, Pologne et Écosse), le remboursement du Spinzara est largement offert aux patients atteints d’AS de types 1, 2 et 3 et présymptomatique.

Compte tenu que les deux organismes ont étudié les mêmes preuves scientifiques, comment ces décisions peuvent-elles être aussi différentes? La décision de l’ACMTS ne cadrant pas avec les recommandations de nombreux autres pays de par le monde, il semble que ce processus d’évaluation doive être remis en cause.

L’ACMTS n’a pas élaboré de processus d’examen adapté aux maladies rares. Nous ne devrions pas ignorer l’expérience des patients quant à l’amélioration de la qualité de vie. Des améliorations modestes et graduelles peuvent changer la vie des gens de notre communauté. Passer de devoir être nourri à pouvoir se nourrir soi-même, ou de ne pas pouvoir se tenir debout à pouvoir marcher, ce sont là des gains précieux qui doivent avoir plus de poids dans le cadre d’un processus d’examen global.

Sur son site Web, l’ACMTS déclare que : L’ACMTS est d’avis que toute décision importante en matière de soins de santé doit être prise à l’aide de preuves objectives et crédibles. Si vous voulez savoir ce que disent les preuves, adressez-vous à l’ACMTS. Nous appuyons entièrement la nécessité d’asseoir le processus d’examen sur des preuves scientifiques. Toutefois, cette nécessité doit être en juste équilibre avec les preuves concrètes, et l’expérience des patients est une partie éminemment importante de celles-ci.

De fait, l’une des 19 recommandations d’un récent rapport du Comité permanent de la santé intitulé Améliorer l’accès aux traitements pour les Canadiens atteints de maladies et de troubles rares, reconnaissait l’importance de ce type de preuve : « Que le gouvernement du Canada, par l’entremise des Instituts de recherche en santé du Canada, finance la recherche sur le diagnostic des patients atteints de maladies rares ainsi que la cueillette de données probantes sur l’efficacité des traitements de ces maladies. »

Les recommandations de ce rapport comprennent diverses approches pour renforcer et normaliser le processus de réglementation en vue d’améliorer l’accès aux médicaments pour les maladies rares, ce que DMC appuie sans réserve.

La décision de l’ACMTS laisse à penser que des améliorations graduelles ne sont pas importantes. Et pourtant, c’est généralement ainsi que fonctionne la science, les nouvelles découvertes s’appuyant sur les précédentes.

Avec cette décision, c’est maintenant aux provinces que revient le défi de déterminer l’approche qu’elles adopteront en regard du Spinraza dans le cadre de leurs formulaires provinciaux respectifs. DMC travaillera avec la communauté et les autorités réglementaires pour continuer à militer pour l’accès à ce traitement capable de changer la vie des personnes atteintes d’amyotrophie spinale. Dans leur étude de la recommandation de l’ACMTS, nous demandons aux gouvernements de reconnaître l’iniquité que crée cette décision et d’étudier sérieusement la façon d’étendre la disponibilité de ce traitement à tous les patients d’un bout à l’autre du pays.

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