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Le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne au centre d’un nouveau partenariat de recherche

Pour publication immédiate – 4 avril 2019

Toronto, Ontario – Dystrophie musculaire Canada (DMC) et la Fondation pour la thérapie génique et cellulaire (le Rêve de Jesse) unissent leurs forces pour accélérer la recherche innovante vers de nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne à hauteur de 600 000 $.

Dans le cadre de ce partenariat, DMC fournira 300 000 $ et Le Rêve de Jesse fera de même. Deux projets de recherche seront ainsi financés :

Drsup> Anthony Gramolini : Nanoparticules non virales immunomodulatrices pour l’acheminement de CRISPR/Cas9 comme intervention thérapeutique dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Dr Michael A. Rudnicki : Utilisation d’exosomes pour l’acheminement de Wnt7a pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.

« Pour quiconque a une maladie neuromusculaire, la recherche offre l’espoir que de meilleurs traitements seront mis au point et, un jour, une guérison. Ces deux projets de recherche ont montré des résultats initiaux très prometteurs, et nous sommes enchantés du fait que cet investissement contribuera à faire avancer la recherche », a déclaré Barbara Stead-Coyle, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Nous sommes aussi très heureux de collaborer avec Le Rêve de Jesse pour financer ces recherches prometteuses, et avons hâte de voir les impacts positifs qu’elles auront pour nos clients et leur famille. »

Les deux projets visent l’amélioration d’un élément critique, le vecteur d’acheminement, utilisé dans les thérapies géniques telles que le transfert et l’édition de gènes.

« Le Rêve de Jesse est fière de s’associer à Dystrophie musculaire Canada pour financer ces deux projets de recherche exceptionnels », déclarait Perry Esler, directeur général du Rêve de Jesse. « Depuis près de 25 ans, Le Rêve de Jesse a financé les recherches les plus prometteuses sur la dystrophie musculaire de Duchenne partout au monde, et nous avons pu constater à quel point la vie d’une personne confrontée à la dystrophie musculaire de Duchenne s’améliore lorsqu’elle peut bénéficier des découvertes scientifiques. Jesse Davidson, l’inspiration derrière notre fondation, a dit un jour : « Quand les chercheurs travaillent ensemble, des miracles peuvent se produire. » Je crois que cela vaut aussi quand les organismes subventionnaires travaillent ensemble, et c’est dans cet esprit de collaboration que nous accueillons la possibilité d’unir nos forces à celles de DMC. »

Déjà, plusieurs essais cliniques explorent le transfert de gènes (une forme de thérapie génique) dans la dystrophie des ceintures et la dystrophie de Duchenne. Ces essais utilisent comme vecteur de transport un VAA, un virus adéno-associé, mais cette méthode a des limites, notamment sa faible capacité de charge, la difficulté de produire de grandes quantités de VAA, et la possibilité de déclencher la réponse immunitaire si les VAA doivent être administrés plus d’une fois.

Pour contourner certaines de ces limites, les deux projets de recherche étudieront d’autres vecteurs non viraux.

Le Dr Gramolini et son équipe étudieront BIPHIP, une nanoparticule qui sera utilisée pour transporter les outils d’édition génique CRISPR jusqu’aux cellules, avec pour objectif d’éditer un changement génétique causant la maladie. Le Dr Rudnicki et son équipe, quant à eux, étudieront les exosomes comme vecteurs de transport du gène Wnt7a, qui s’est montré capable d’aider les cellules musculaires à se régénérer.

En cas de succès, les résultats de ces études pourraient trouver une application plus large pour d’autres formes de dystrophies musculaires.

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DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes atteintes de maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour plus d’information sur Dystrophie musculaire Canada, visitez le www.muscle.ca ou composez, sans frais, le 1 800 567-2873.

LE RÊVE DE JESSE

Le Rêve de Jesse est un partenariat entre la science et les familles dédiées à la découverte d’un traitement et d’un remède contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Car aucun parent de devrait survivre à ses enfants. Pour plus d’information sur Le Rêve de Jesse, visitez le www.jessesjouney.com ou composez le 519 645-8855.

CONTACT MÉDIAS

Heather Rice
Dystrophie musculaire Canada
Heather.Rice@muscle.ca
902 440-3714

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