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Le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne au centre d’un nouveau partenariat de recherche

Pour publication immédiate – 4 avril 2019

Toronto, Ontario – Dystrophie musculaire Canada (DMC) et la Fondation pour la thérapie génique et cellulaire (le Rêve de Jesse) unissent leurs forces pour accélérer la recherche innovante vers de nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne à hauteur de 600 000 $.

Dans le cadre de ce partenariat, DMC fournira 300 000 $ et Le Rêve de Jesse fera de même. Deux projets de recherche seront ainsi financés :

Drsup> Anthony Gramolini : Nanoparticules non virales immunomodulatrices pour l’acheminement de CRISPR/Cas9 comme intervention thérapeutique dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Dr Michael A. Rudnicki : Utilisation d’exosomes pour l’acheminement de Wnt7a pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.

« Pour quiconque a une maladie neuromusculaire, la recherche offre l’espoir que de meilleurs traitements seront mis au point et, un jour, une guérison. Ces deux projets de recherche ont montré des résultats initiaux très prometteurs, et nous sommes enchantés du fait que cet investissement contribuera à faire avancer la recherche », a déclaré Barbara Stead-Coyle, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Nous sommes aussi très heureux de collaborer avec Le Rêve de Jesse pour financer ces recherches prometteuses, et avons hâte de voir les impacts positifs qu’elles auront pour nos clients et leur famille. »

Les deux projets visent l’amélioration d’un élément critique, le vecteur d’acheminement, utilisé dans les thérapies géniques telles que le transfert et l’édition de gènes.

« Le Rêve de Jesse est fière de s’associer à Dystrophie musculaire Canada pour financer ces deux projets de recherche exceptionnels », déclarait Perry Esler, directeur général du Rêve de Jesse. « Depuis près de 25 ans, Le Rêve de Jesse a financé les recherches les plus prometteuses sur la dystrophie musculaire de Duchenne partout au monde, et nous avons pu constater à quel point la vie d’une personne confrontée à la dystrophie musculaire de Duchenne s’améliore lorsqu’elle peut bénéficier des découvertes scientifiques. Jesse Davidson, l’inspiration derrière notre fondation, a dit un jour : « Quand les chercheurs travaillent ensemble, des miracles peuvent se produire. » Je crois que cela vaut aussi quand les organismes subventionnaires travaillent ensemble, et c’est dans cet esprit de collaboration que nous accueillons la possibilité d’unir nos forces à celles de DMC. »

Déjà, plusieurs essais cliniques explorent le transfert de gènes (une forme de thérapie génique) dans la dystrophie des ceintures et la dystrophie de Duchenne. Ces essais utilisent comme vecteur de transport un VAA, un virus adéno-associé, mais cette méthode a des limites, notamment sa faible capacité de charge, la difficulté de produire de grandes quantités de VAA, et la possibilité de déclencher la réponse immunitaire si les VAA doivent être administrés plus d’une fois.

Pour contourner certaines de ces limites, les deux projets de recherche étudieront d’autres vecteurs non viraux.

Le Dr Gramolini et son équipe étudieront BIPHIP, une nanoparticule qui sera utilisée pour transporter les outils d’édition génique CRISPR jusqu’aux cellules, avec pour objectif d’éditer un changement génétique causant la maladie. Le Dr Rudnicki et son équipe, quant à eux, étudieront les exosomes comme vecteurs de transport du gène Wnt7a, qui s’est montré capable d’aider les cellules musculaires à se régénérer.

En cas de succès, les résultats de ces études pourraient trouver une application plus large pour d’autres formes de dystrophies musculaires.

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DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes atteintes de maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour plus d’information sur Dystrophie musculaire Canada, visitez le www.muscle.ca ou composez, sans frais, le 1 800 567-2873.

LE RÊVE DE JESSE

Le Rêve de Jesse est un partenariat entre la science et les familles dédiées à la découverte d’un traitement et d’un remède contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Car aucun parent de devrait survivre à ses enfants. Pour plus d’information sur Le Rêve de Jesse, visitez le www.jessesjouney.com ou composez le 519 645-8855.

CONTACT MÉDIAS

Heather Rice
Dystrophie musculaire Canada
Heather.Rice@muscle.ca
902 440-3714

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L’effet parent d’origine dans la dystrophie musculaire congénitale

CMD-resizeC’est avec passion que Dystrophie musculaire Canada recherche les traitements et l’amélioration de la qualité de vie des Canadiens atteints de plus de 150 types différents de maladies neuromusculaires. À cette fin, nous consacrons nos efforts au financement de la recherche biomédicale et de la recherche axée sur la découverte en vue d’améliorer la compréhension de ces maladies génétiques. Bien que la recherche ait réussi à découvrir les causes et les mécanismes qui sous-tendent les maladies neuromusculaires telles que la dystrophie musculaire de Duchenne, de nombreuses questions demeurent toujours sans réponse quant à d’autres maladies, par exemple la dystrophie myotonique.

(suite…)

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DE NOUVEAUX DÉVELOPPEMENTS THÉRAPEUTIQUES PROMETTEURS POUR LES NOURRISSONS ATTEINTS D’amyotrophie spinale

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Un essai clinique du nusinersen, un médicament expérimental, a été annulé de façon précoce, la différence entre les enfants recevant ce médicament et ceux recevant un placebo étant si radicale que les médecins ont conclu qu’en toute conscience, ils ne pouvaient plus administrer le placebo. Le nusinersen vise à aider les personnes atteintes d’amyotrophie spinale.

Le Dr Craig Campbell est un scientifique et pédiatre du Children’s Hospital du London Health Sciences Centre qui travaille étroitement avec des patients atteints d’amyotrophie spinale. Il a pu constater lui-même les signes encourageants produits par ce médicament chez certains de ses patients. Nous avons posé quelques questions au Dr Campbell au sujet des nouvelles concernant cet essai clinique.

(suite…)

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Dr George Karpati

DrKpuzzleLe Dr George Karpati était l’un des plus éminents chercheurs canadiens en matière de dystrophie musculaire. Reconnu internationalement comme l’un des plus grands experts du diagnostic et du traitement des maladies neuromusculaires, dont la dystrophie musculaire, il fut l’un des premiers à reconnaître l’importance du rôle de la dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de son absence dans les muscles des personnes atteintes.

Né en Hongrie, le Dr Karpati était un survivant de l’Holocauste qui a émigré au Canada en 1957. Diplômé en médecine de l’Université Dalhousie en 1960, il a œuvré pendant 30 ans en pratique clinique, recherche et enseignement de la neurologie à l’Institut neurologique de Montréal. Il était en outre titulaire de la chaire Izaak Killam et professeur de neurologie et neurochirurgie à l’Université McGill.

Les réalisations du Dr Karpati ont été largement soulignées. Il était Fellow de la Société royale du Canada (1999), officier de l’Ordre du Canada (2001), chevalier de l’Ordre national du Québec (2005) et membre de l’Académie des sciences de Hongrie. Il a aussi reçu le Prix d’excellence de Dystrophie musculaire Canada pour l’ensemble de ses réalisations en recherche neuromusculaire et pratique clinique.

Le Dr Karpati est décédé en 2009.

Au moment de son décès, il poursuivait deux avenues de traitement pour la dystrophie musculaire. La première consistait à utiliser la thérapie génique pour fournir un gène de dystrophine sain aux personnes chez qui il est absent. La deuxième avenue visait à augmenter l’expression d’un autre gène, celui de l’utrophine, une substance très proche de la dystrophine. L’utrophine est présente chez les personnes qui ont la DMD et la recherche a démontré que l’augmentation de son expression peut aider à traiter la maladie. Ses collègues poursuivront ses travaux, s’appuyant sur son héritage et sa détermination pour vaincre la DMD.

En 2010, le Prix Dr David-Green au chercheur de l’année, qui avait été remis au DKarpati en 2000-2001, a été renommé Prix Dr George-Karpati au chercheur de l’année en son honneur. On trouvera ci-après la liste des récipiendaires de ce prix :

2012-2013     Dre Jean Mah

2011-2012     Le Groupe de recherche interdisciplinaire sur les maladies neuromusculaires (GRIMN)

2010-2011     Dr Lawrence Korngut

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